Comment concilier la nécessaire autonomie des chercheurs avec les préoccupations et les attentes des usagers ou des citoyens ? Cette question n'est nulle part plus pertinente que dans le domaine de la santé, et nulle part plus pressante que dans le cas des maladies dites orphelines, en général d'origine génétique. Leur rareté explique le peu d'intérêt manifesté par les chercheurs, les médecins et les entreprises pharmaceutiques. Cette situation d'abandon a amené certains malades à se regrouper dans des associations qui visent à soutenir les patients dans leur vie quotidienne et à organiser les investissements en recherche. C'est le cas de l'AFM qui, grâce au Téléthon, a créé un vaste mouvement de solidarité et de soutien financier à la recherche. Ce livre, première étape d'une recherche qui vise à reconstituer l'histoire de cette association, raconte comment les malades ont su stimuler les recherches en génétique, pour les amener à un niveau international, sans jamais oublier la cause des malades. Chemin faisant l'association a inventé un modèle original dans lequel les profanes dialoguent avec les spécialistes, sans pour autant perdre de vue les objectifs assignés à la science.
